2024年，美国FDA批准沃拉西地尼（Vorasidenib）用于治疗IDH1/2突变的2级少突胶质细胞瘤及星形细胞瘤成人患者，这一决定为该类患者带来了新的治疗希望。IDH突变是这类肿瘤的重要驱动因素，传统治疗手段以手术和放化疗为主，但疗效有限且易复发。

　　沃拉西地尼是一种口服的IDH1/2双重抑制剂，通过抑制突变IDH酶的活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而逆转肿瘤细胞的表观遗传学异常和分化阻滞。INDIGO试验作为关键性研究，纳入了331例术后无需立即放化疗的患者，结果显示，沃拉西地尼组中位无进展生存期（PFS）达27.7个月，较安慰剂组的11.1个月显著延长，疾病进展或死亡风险降低61%。此外，沃拉西地尼组患者至下次干预的时间也显著延长，生活质量未因治疗而明显下降。

　　安全性方面，沃拉西地尼常见的不良反应为可逆性的转氨酶升高，通过剂量调整或暂停用药可有效控制。与传统放化疗相比，沃拉西地尼的耐受性更好，尤其适合术后需长期管理的患者。此次获批标志着IDH突变型胶质瘤的治疗进入靶向时代，为患者提供了更精准、更少副作用的治疗选择。

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