Vertex Pharmaceuticals公司宣布，其研发的囊性纤维化（CF）三联疗法Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）正式获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗6岁及以上且携带至少一个非I类CF跨膜传导调节器（CFTR）基因突变的CF患者。这一决定标志着欧洲地区CF精准治疗迈入新阶段，为超10.9万全球CF患者中的特定分子亚群提供了更优治疗选择。

　　CF作为由CFTR基因缺陷引发的罕见遗传病，会导致肺、胰腺等多器官细胞氯离子通道功能障碍，引发黏液积聚、慢性感染及不可逆肺损伤，是该疾病患者死亡的主因。Alyftrek作为新一代CFTR调节剂，通过每日一次口服给药，可针对性修复CFTR蛋白功能异常，从疾病根源阻断病理进程。

　　此次获批基于两项关键头对头临床试验数据：与Vertex现有标准三联疗法Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）相比，Alyftrek在改善患者肺功能（FEV1预测值百分比）方面疗效相当，同时在降低汗液氯化物水平（反映CFTR功能的核心生物标志物）方面表现更优（平均降低12.3mmol/L vs 9.8mmol/L，p<0.01）。安全性分析显示，Alyftrek不良反应谱与Kaftrio相似，主要为轻度呼吸道症状，无新增严重安全信号。

　　业内专家指出，Alyftrek的获批不仅验证了其分子机制优势，更通过差异化疗效数据为临床治疗提供了新标准。随着该疗法在欧洲市场的逐步落地，预计将重塑CF治疗格局，推动全球患者向"功能治愈"目标迈进。Vertex公司同时宣布，已启动Alyftrek在其他年龄组及突变类型的扩展研究，进一步拓展其临床应用边界。

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