瓦莫洛酮的作用机制：解离类固醇如何减少DMD患者副作用？
作者：
医学编辑李可艾
2025-07-10
瓦莫洛酮作为一种解离类固醇，在杜氏肌营养不良（DMD）治疗中展现出独特的优势。传统类固醇虽能延缓DMD病情进展，但长期使用会导致体重增加、骨质疏松等严重副作用。
瓦莫洛酮通过选择性激活糖皮质激素受体（GR）的转激活功能，同时抑制其转抑制功能，实现了抗炎与代谢副作用的解离。具体而言，瓦莫洛酮可激活GR的抗炎相关基因表达，抑制炎症因子释放，从而延缓肌肉纤维化；同时，它避免激活与代谢副作用相关的基因，如脂肪合成酶基因，从而减少体重增加和骨质疏松风险。临床试验显示，瓦莫洛酮治疗DMD患者12个月后，肌肉力量评分显著提高，且体重增加和骨密度下降幅度明显低于传统类固醇组。这一机制为DMD患者提供了更安全、更有效的治疗选择。
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