瓦莫洛酮的作用机制:解离类固醇如何减少DMD患者副作用?
作者:
医学编辑李可艾
2025-07-10
瓦莫洛酮作为一种解离类固醇,在杜氏肌营养不良(DMD)治疗中展现出独特的优势。传统类固醇虽能延缓DMD病情进展,但长期使用会导致体重增加、骨质疏松等严重副作用。
瓦莫洛酮通过选择性激活糖皮质激素受体(GR)的转激活功能,同时抑制其转抑制功能,实现了抗炎与代谢副作用的解离。具体而言,瓦莫洛酮可激活GR的抗炎相关基因表达,抑制炎症因子释放,从而延缓肌肉纤维化;同时,它避免激活与代谢副作用相关的基因,如脂肪合成酶基因,从而减少体重增加和骨质疏松风险。临床试验显示,瓦莫洛酮治疗DMD患者12个月后,肌肉力量评分显著提高,且体重增加和骨密度下降幅度明显低于传统类固醇组。这一机制为DMD患者提供了更安全、更有效的治疗选择。
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