Diamond-Blackfan贫血（DBA）是一种罕见的先天性纯红细胞再生障碍性贫血，传统治疗依赖长期糖皮质激素和输血，但副作用显著。艾曲波帕通过激活TPO受体非依赖性信号通路，可能为DBA提供新治疗策略。

　　机制突破：绕过传统造血调控缺陷。DBA患者因核糖体蛋白基因突变导致红细胞前体细胞凋亡增加，传统疗法（如糖皮质激素）通过抑制炎症因子间接促进红细胞生成，但疗效随时间下降。艾曲波帕则直接作用于骨髓微环境，通过激活PI3K/AKT和MAPK通路，减少红细胞前体细胞凋亡。2024年《Blood》发表的病例报告显示，1例12岁DBA患者接受艾曲波帕（50mg/d）治疗12周后，血红蛋白从65g/L升至110g/L，且无需输血，疗效持续超18个月。

　　安全性优势：避免长期激素副作用。传统糖皮质激素治疗需持续数年，易导致骨质疏松、高血压和感染风险增加。艾曲波帕作为口服药物，每日一次给药，主要副作用为轻度肝功能异常（可通过保肝治疗缓解），且无激素相关的代谢紊乱风险。

　　目前艾曲波帕治疗DBA的临床证据仍有限，需更大规模随机对照试验验证其疗效。此外，部分患者可能因基因型差异（如RPS19突变）对药物反应不佳，未来需结合基因检测制定个体化方案。

　　艾曲波帕仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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