一、药品基本信息

　　商品名：Roctavian

　　通用名：Valoctocogene Roxaparvovec-rvox

　　药物类型：基于腺相关病毒血清型5（AAV5）的基因疗法，用于治疗A型血友病。

　　作用机制：通过静脉输注，将编码B结构域缺失的SQ形式人类凝血因子VIII（hFVIII-SQ）的转基因导入肝脏细胞，使其持续表达凝血因子VIII，从而减少出血事件。

　　生产厂家：BioMarin Pharmaceutical Inc.

　　规格：每毫升含2×10¹³载体基因组（vg），每瓶可提取体积不少于8mL（16×10¹³ vg）。

　　二、适应症

　　适用人群：

　　成人重度A型血友病患者（先天性因子VIII缺乏，FVIII活性<1 IU/dL）。

　　无因子VIII抑制剂史。

　　经FDA批准的检测未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体。

　　禁忌症：

　　对活性物质或任何赋形剂过敏。

　　活动性感染（急性或未控制的慢性感染）。

　　已知显著肝纤维化（Batts-Ludwig分级3或4级）或肝硬化。

　　对甘露醇过敏。

　　三、用法用量

　　推荐剂量：每千克体重6×10¹³载体基因组（vg/kg），单次静脉输注。

　　输注速度：

　　初始速度为1 mL/分钟，可每30分钟增加1 mL/分钟，最大速度为4 mL/分钟。

　　给药准备：

　　在≤-60°C条件下冷冻运输，直立存放，避光。

　　解冻后可在室温下保存最多10小时（包括制备和输注时间），或冷藏（2-8°C）保存最多3天。

　　解冻后不得重新冷冻，避免紫外线照射。

　　四、不良反应

　　常见反应（≥5%）：

　　恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐、腹痛。

　　实验室异常（≥10%）：

　　丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、乳酸脱氢酶（LDH）、肌酸激酶（CPK）、因子VIII活性水平、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和胆红素高于正常水平（ULN）。

　　严重风险：

　　肝毒性：可能引起ALT升高，需每周监测至少26周，必要时使用皮质类固醇治疗。

　　血栓栓塞事件：因子VIII活性过高可能增加血栓风险，尤其是有心血管危险因素的患者。

　　恶性肿瘤风险：长期监测肝细胞癌（如乙肝、丙肝、非酒精性脂肪肝、高龄等高危因素患者需每年进行肝脏超声和AFP检测）。

　　五、注意事项

　　监测要求：

　　输注期间和输注后至少3小时内监测输注反应，如出现过敏反应应立即停止输注。

　　定期监测肝功能（ALT、AST、GGT、ALP、总胆红素、INR）和因子VIII活性水平。

　　监测因子VIII抑制剂的发展情况。

　　免疫抑制治疗：

　　大多数患者需接受皮质类固醇治疗以抑制免疫系统，确保基因治疗有效且安全。

　　生育影响：

　　输注后6个月内，男性患者及其女性伴侣应采取有效避孕措施，且不得捐献精液。

　　疫苗接种：

　　确保在输注前接种最新的疫苗，输注后6个月内避免接种活疫苗。

　　六、药物相互作用

　　免疫抑制治疗：可能增加CYP2C19和CYP3A底物暴露量，需调整合并用药剂量。

　　活疫苗：避免接种活疫苗。

　　七、特殊人群用药

　　孕妇及哺乳期妇女：不适用于女性。

　　儿童：尚未确定在儿童中的安全性和有效性。

　　老年人：需谨慎使用，定期监测肝功能。

　　八、储存与运输

　　储存条件：在≤-60°C条件下冷冻运输，直立存放，避光。

　　解冻后储存：解冻后可在室温下保存最多10小时，或冷藏（2-8°C）保存最多3天。

　　处理要求：使用已证实对非包膜病毒具有活性的杀病毒剂处理泄漏的Roctavian，并使用吸收性材料吸干。根据当地药物废物指南处理未使用的产品和一次性材料。

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