艾曲波帕联合免疫抑制治疗在儿童SAA中的突破性进展
作者:
医学编辑李可艾
2025-06-27
儿童重型再生障碍性贫血(SAA)是一种危及生命的骨髓衰竭性疾病,传统治疗依赖异基因造血干细胞移植或免疫抑制治疗(IST),但部分患者疗效不佳。艾曲波帕联合IST为儿童SAA带来了突破性进展。
在机制上,艾曲波帕通过刺激骨髓造血干细胞增殖,增强IST对免疫异常的抑制作用,实现协同增效。安全性方面,联合治疗组的严重感染发生率与IST组相当,但克隆性演进(如MDS/AML)风险未显著增加。长期随访数据显示,联合治疗组5年生存率达高,复发率低。目前,艾曲波帕联合IST已成为儿童SAA的一线治疗方案,尤其适用于无合适供者的患者,显著改善了预后。
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