近日，阿斯利康（AZ）传来振奋人心的消息，其研发的 C5 补体抑制剂 Ultomiris（ravulizumab）在治疗危及生命的移植后并发症方面，针对儿科患者的后期研究取得了令人瞩目的成果。

　　此次研究聚焦于第三阶段 ALXN1210 - TMA - 314 试验，该试验旨在评估 Ultomiris 对接受造血干细胞移植（HSCT）后罹患血栓性微血管病（TMA）的 28 天至 18 岁以下患者的疗效。

　　血栓性微血管病（TMA）是一类罕见且严重的疾病，它会引发血栓形成和血管损伤，进而可能导致器官受损。目前，针对造血干细胞移植后出现的血栓性微血管病（HSCT - TMA），尚无获批的治疗方案。而 HSCT 作为一种用于治疗某些类型癌症和其他疾病的重要手术，术后并发 HSCT - TMA 的情况并不少见，给患者带来了巨大的健康威胁。

　　ALXN1210 - TMA - 314 试验的初步结果在今年欧洲血液学协会大会上公布，数据十分亮眼。作为次要终点，患者的总体生存率在第 100 天达到了 92.6%，在第 26 周时为 87.2%，这一结果为患者带来了生的希望。

　　在 26 周的治疗期间，主要终点方面，有 17.1%的患者达到了完全 TMA 反应。同时，70.7%的患者满足至少一项 TMA 反应标准，53.7%的患者满足一项或两项反应标准。更值得一提的是，TMA 反应的各个组成部分均出现了具有临床意义的改善，这充分证明了 Ultomiris 在治疗 HSCT - TMA 方面的有效性。

　　阿斯利康的 Ultomiris 是一种静脉注射药物，此前已获批用于治疗某些阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力和视神经脊髓炎谱系障碍等疾病，在多种疾病的治疗中积累了良好的口碑。

　　除了此次针对儿科患者的研究外，Ultomiris 还在 3 期 ALXN1210 - TMA - 313 试验中对 12 岁或以上接受 HSCT - TMA 治疗的成人和青少年进行评估。随着研究的不断深入，Ultomiris 有望为更多 HSCT - TMA 患者带来福音，在移植后罕见并发症治疗领域发挥更大的作用。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】