本文报道一例46岁难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）患者，在Hyper-CVAD-B方案中用普拉曲沙替代甲氨蝶呤后，3周即达部分缓解（PR）的诊疗过程，并结合实验数据解析其疗效机制。

　　一、病例概述：从Hyper-CVAD-A到普拉曲沙的转换

　　患者女，46岁，因“发现颈部肿物2月余”入院，确诊为ATL（淋巴瘤细胞占50.5%）。2024年2月，患者接受Hyper-CVAD-A方案（环磷酰胺+长春新碱+多柔比星+地塞米松）治疗，半个月后淋巴瘤细胞占比从50.5%降至13%，但骨髓微小残留病灶异常细胞比例仍高达11.15%。2024年3月，团队将Hyper-CVAD-B方案中的甲氨蝶呤替换为普拉曲沙，联合阿糖胞苷治疗。治疗3周后，患者疗效评估为PR，肿瘤细胞占比进一步降至13%，骨髓微小残留病灶异常细胞比例显著下降。

　　二、疗效机制：肿瘤细胞内聚集能力提升120倍

　　普拉曲沙通过特异性靶向肿瘤细胞的还原叶酸载体（RFC），抑制二氢叶酸还原酶（DHFR），阻断DNA合成。相较于甲氨蝶呤，普拉曲沙与RFC的亲和力高12倍，多聚谷氨酸合成酶（FPGS）亲和力强10倍，肿瘤细胞内聚集能力提升120倍。这一机制使其在ATL患者中展现出快速起效和深缓解的特性。

　　三、实验数据：单药ORR达52%，联合方案增效

　　中国注册临床试验显示，普拉曲沙单药治疗R/R PTCL患者的ORR为52%，CR率为20%。在ATL患者中，普拉曲沙的疗效同样显著。一项纳入34例PTCL和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的多中心II期研究显示，预防性使用亚叶酸钙后，普拉曲沙相关≥2级口腔黏膜炎的发生率降至5.7%，且骨髓抑制的发生也显著降低。

　　四、安全性管理：亚叶酸钙预防黏膜炎

　　在普拉曲沙给药6小时后，患者开始静脉输注亚叶酸钙15mg，每6小时一次，连续2天，治疗期间未发生口腔黏膜炎。此外，患者还接受了叶酸片和维生素B12的补充治疗，以减少不良反应。

　　五、专家点评：普拉曲沙为ATL患者带来新希望

　　福建医科大学附属协和医院许贞书教授指出，ATL预后差，目前缺乏标准治疗方案。普拉曲沙的出现为R/R PTCL患者带来了新生的希望，尤其是对于ATL这类侵袭性疾病。中国CSCO指南和国际NCCN指南均推荐普拉曲沙为R/R PTCL患者的I类选择。

　　本例ATL患者在普拉曲沙联合阿糖胞苷治疗下，3周即达PR，证实了普拉曲沙的快起效和深缓解特性。然而，其长期疗效仍需进一步观察，尤其是对于需巩固治疗的患者，异基因造血干细胞移植可能是有效的治疗手段。

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