2025年6月，国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了KOMET III期试验结果，证实司美替尼在成人1型神经纤维瘤病（NF1）伴症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）中的疗效与安全性。该研究纳入184例患者，随机分配至司美替尼组（25mg/m²，每日两次）或安慰剂组。结果显示，司美替尼组第16周期客观缓解率（ORR）达20%，而安慰剂组仅为5%（p=0.011），肿瘤体积显著缩小。

　　此外，司美替尼可改善患者生活质量。基线慢性疼痛强度评分≥3分的患者中，司美替尼组第12周期疼痛评分降幅较安慰剂组更大，且镇痛药物使用减少。安全性方面，不良反应与已知特征一致，未发现新的安全性问题。

　　司美替尼通过抑制MEK1/2酶活性，阻断MAPK信号通路，从而减缓肿瘤生长。此前，其在儿童NF1-PN患者中的疗效已获验证，ORR达71%，3年无进展生存率为84%。KOMET试验的成功，标志着司美替尼成为首个获批用于成人NF1-PN的靶向药物，为无法手术的患者提供了新的治疗选择。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。