伐莫洛龙适合哪些DMD患者?4岁以上患儿用药指征

作者: 医学编辑李可艾 2025-06-11

  伐莫洛龙(vamorolone)作为一种新型类固醇药物,近日在中国获批用于治疗杜氏肌营养不良(DMD),为这一罕见病患者群体带来了新的治疗希望。那么,伐莫洛龙适合哪些DMD患者呢?

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  伐莫洛龙主要适用于4岁及以上的DMD患儿。DMD是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病,主要影响男性,导致肌肉逐渐萎缩和无力。伐莫洛龙通过调节炎症反应和保护肌肉细胞,有助于减缓DMD的病情进展。

  对于符合用药指征的患儿,伐莫洛龙可显著改善其肌肉力量和运动功能,提高生活质量。同时,与传统的类固醇药物相比,伐莫洛龙在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面具有更显著的优势,减少了长期使用类固醇药物可能带来的副作用。

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