艾伏尼布 vs 化疗:IDH1突变AML患者如何选择?

作者: 医学编辑李可艾 2025-05-22

  IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者面临治疗选择时,需权衡艾伏尼布靶向治疗与传统化疗的疗效与安全性。

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  艾伏尼布是一种IDH1抑制剂,通过阻断突变IDH1酶活性,减少2-羟基戊二酸(2-HG)的积累,从而抑制白血病细胞增殖。临床研究显示,艾伏尼布单药治疗IDH1突变AML患者的完全缓解率(CR)达40%以上,中位总生存期(OS)延长至12.6个月。对于老年或不耐受强化疗的患者,艾伏尼布可作为一线治疗选择,且口服给药方式提高了患者的依从性。此外,艾伏尼布联合阿扎胞苷或维奈克拉的方案可进一步提高疗效,复合完全缓解率(CRc)达94%,3年OS率达71%。

  传统化疗(如“7+3”方案)是AML的标准治疗,但IDH1突变患者对化疗的响应率较低,中位OS仅12.6个月。化疗的副作用包括骨髓抑制、感染风险增加等,对老年或合并症患者可能不适用。

  选择治疗时需综合考虑患者年龄、体能状态和基因特征。对于年龄≥75岁或因合并症无法耐受强化疗的患者,艾伏尼布是更优选择;对于体能状态较好的年轻患者,可考虑化疗联合艾伏尼布或维奈克拉的方案。此外,艾伏尼布的副作用相对可控,主要为疲劳、恶心等,而化疗可能导致更严重的骨髓抑制和感染。

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