恩西地平 vs 维奈托克联合治疗:IDH2突变AML的新选择

作者: 医学编辑李可艾 2025-05-22

  急性髓系白血病(AML)中,约8%-12%的患者存在IDH2突变,这类患者对传统化疗反应不佳,预后较差。恩西地平和维奈托克作为靶向治疗药物,通过不同机制抑制癌细胞生长,联合使用为IDH2突变AML患者提供了新的治疗选择。

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  恩西地平是一种IDH2抑制剂,通过抑制突变的IDH2酶活性,减少致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的产生,从而阻断肿瘤细胞的增殖。维奈托克则是一种BCL-2抑制剂,通过促进癌细胞凋亡,发挥抗肿瘤作用。两者联合使用可产生协同效应,提高治疗效果。

  ENAVEN-AML研究显示,恩西地平联合维奈托克治疗IDH2突变AML患者,客观缓解率(ORR)达70%,完全缓解率(CR)为57%。中位随访17.1个月后,中位总生存期(OS)为9.4个月,2年OS率为42%。这一结果显著优于单药治疗,且安全性良好,未观察到IDH抑制剂相关的分化综合征。

  在不良反应方面,联合治疗的主要血液学毒性包括血小板减少、贫血和中性粒细胞减少,非血液学毒性包括恶心、腹泻和高胆红素血症。但大多数不良反应为1-2级,通过剂量调整和支持治疗可得到有效控制。

  恩西地平联合维奈托克为IDH2突变AML患者提供了一种高效、安全的治疗选择。

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