米伐木肽（Mifamurtide）作为首个获批用于骨肉瘤的免疫调节剂，其核心机制是通过模拟细菌细胞壁成分激活先天免疫系统，实现对肿瘤细胞的特异性杀伤。该药物以脂质体形式包裹活性成分L-MTP-PE（胞壁三肽磷脂酰乙醇胺），进入体内后被单核吞噬细胞系统（MPS）摄取，释放的MTP-PE通过与核苷酸结合寡聚化结构域（NOD）样受体（NLR）和Toll样受体（TLR）结合，诱导巨噬细胞和单核细胞释放促炎细胞因子（如TNF-α、IL-1β、IL-6）及趋化因子，直接杀伤肿瘤细胞并募集T细胞至肿瘤微环境。

　　在临床试验中，米伐木肽展现出显著延长生存期的效果。一项针对678例非转移性骨肉瘤患者的Ⅲ期研究显示，联合化疗（阿霉素、顺铂、甲氨蝶呤±异环磷酰胺）时，米伐木肽将6年总生存率从67%提升至76%，死亡风险降低28%。其机制不仅依赖直接细胞毒性，更通过激活巨噬细胞吞噬肿瘤碎片，清除残留病灶。这种“免疫清扫”作用可减少微转移风险，使患者无事件生存期（EFS）延长1.96年。

　　米伐木肽的免疫激活具有特异性，仅针对肿瘤相关抗原。其脂质体结构可避免非特异性免疫激活，减少全身性炎症反应。研究显示，药物在肝、脾、骨髓等MPS细胞富集区域分布显著，而在非靶器官中浓度极低。这一特性使其在联合化疗时，可增强化疗药物的肿瘤穿透性，同时不干扰其抗肿瘤效果。

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