伐莫洛龙国内上市！DMD患者用药指南与医保政策
作者：
医学编辑李可艾
2025-05-12
2024年12月，伐莫洛龙正式获批用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者，成为国内首个获批的DMD治疗药物。该药通过选择性调节糖皮质激素受体，保留抗炎活性同时减少骨代谢抑制和生长发育迟缓等副作用。临床试验显示，其可显著改善患儿运动功能，6分钟行走距离增加29米，仰卧站起速度提升0.048单位/秒，且骨密度下降风险降低50%。
用药指南明确三点：一是剂量需根据体重调整；二是需定期监测骨密度、血糖及肾上腺功能，每3个月复查一次；三是治疗期间应补充维生素D及钙剂，避免与CYP3A4强诱导剂联用。医保政策方面，目前伐莫洛龙尚未纳入国家医保目录。
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