菲达替尼（Fedratinib）作为JAK2选择性抑制剂，自2019年获FDA批准用于中危-2至高危骨髓纤维化（MF）患者以来，已成为芦可替尼耐药或不耐受患者的重要二线选择。其核心疗效数据来自Ⅲ期FREEDOM2试验和JAKARTA研究，为临床实践提供了关键依据。

　　JAKARTA研究显示，每日400mg剂量组中，37%的患者在第24周时脾脏体积较基线缩小≥35%，显著高于安慰剂组的1%；同时，40%的患者症状评分减轻≥50%，而安慰剂组仅为9%。FREEDOM2试验进一步验证了其在二线治疗中的价值：对既往接受芦可替尼治疗失败的患者，菲达替尼使脾脏体积缩小≥35%的比例达31%，症状缓解率达27%。

　　传统JAK抑制剂常导致血小板减少，而FREEDOM2试验显示，基线血小板计数低（50-100×10⁹/L）的患者在接受菲达替尼治疗后，第1周期第15日血小板计数平均增加45%，而接受最佳支持治疗（BAT）的患者仅增加11%。这一效应与脾脏体积变化无关，提示菲达替尼可能通过直接促进血小板生成发挥作用。

　　患者反馈显示，菲达替尼的短期耐受性良好，但需警惕长期不良反应。多数患者报告腹泻、恶心等胃肠道症状较轻，可通过预防性止吐药控制。然而，3/4级血小板减少发生率达29.4%，需密切监测血常规并调整剂量。值得注意的是，菲达替尼可能引发韦尼克脑病，FDA要求治疗前评估硫胺素水平，治疗期间定期监测。

　　一项针对芦可替尼耐药患者的回顾性分析显示，菲达替尼的中位治疗持续时间达18.2个月，患者体力状态评分（ECOG）改善率达65%。对于合并严重血小板减少的患者，菲达替尼的持续缓解率显著高于BAT组，且生活质量评分（QoL）提升幅度更大。

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