通用名称：Mirdamet

　　剂型：片剂（1mg），胶囊（1mg，2mg）

　　Gomekli（Mirdamet）是一种经FDA批准的药物，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患者的丛状神经纤维瘤（PN），这些肿瘤无法通过手术完全切除。Gomekli能够帮助缩小肿瘤体积，缓解症状，并改善患者的生活质量。该药物适用于2岁及以上的儿童和成人患者。Gomekli属于MEK抑制剂类药物，其作用机制是通过抑制MEK1和MEK2蛋白，这些蛋白是调控细胞生长和分裂的信号通路的一部分。通过抑制这些蛋白，Gomekli能够控制细胞分裂，减缓肿瘤的生长。

　　Gomekli的疗效

　　在2B期临床试验（RENEU试验）中，Gomekli的疗效通过总反应率（ORR）进行评估，该指标通过MRI体积分析进行盲法独立中央审查。试验结果显示：

　　- 成人患者的总体反应率为41%

　　- 儿童患者的总体反应率为52%

　　- 肿瘤体积显著减少，成人和儿童的中位最佳百分比变化分别为-41%和-42%

　　- 88%的成人和90%的儿童患者的反应持续时间至少为12个月

　　- 50%的成人和48%的儿童患者的反应持续时间达到24个月或更长

　　此外，患者报告的生活质量和疼痛症状得到了早期和持续的改善。

　　常见副作用

　　成人患者常见副作用包括：

　　- 皮疹（90%）

　　- 腹泻（59%）

　　- 恶心（52%）

　　- 肌肉和关节疼痛（41%）

　　- 呕吐（38%）

　　- 疲劳（29%）

　　- COVID-19感染（22%）

　　- 周围神经病变（21%）

　　儿童患者常见副作用包括：

　　- 皮疹（73%）

　　- 腹泻（55%）

　　- 肌肉和关节疼痛（41%）

　　- 腹痛（39%）

　　- 呕吐（39%）

　　- 头痛（34%）

　　- 口腔溃疡（20%）

　　- 发热（20%）

　　- COVID-19感染（10%）

　　- 上呼吸道感染（23%）

　　严重副作用与警告

　　Gomekli具有以下严重安全警告：

　　- 眼毒性：可能导致视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）和视力模糊。治疗前和治疗期间需进行眼科评估。

　　- 左心室功能障碍：可能导致射血分数下降，建议在治疗开始时进行超声心动图检查，并在第一年每3个月复查一次。

　　- 皮肤不良反应：皮疹和其他皮肤问题较为常见，可能需要支持性护理或调整剂量。

　　- 胚胎毒性：Gomekli可能对胎儿造成伤害，治疗前需确认妊娠状态，育龄患者需采取有效避孕措施。

　　用药前注意事项

　　在开始使用Gomekli之前，请告知医生以下情况：

　　- 是否有眼部或心脏问题

　　- 是否怀孕或计划怀孕，因为Gomekli可能对胎儿造成伤害

　　- 是否正在哺乳或计划哺乳，因为Gomekli可能进入母乳

　　妊娠与避孕：

　　- 育龄女性应在治疗前进行妊娠试验，并在治疗期间及最后一次给药后6周内采取有效避孕措施。

　　- 男性患者在与育龄女性伴侣接触时，应在治疗期间及最后一次给药后3个月内采取有效避孕措施。

　　哺乳期：

　　- 治疗期间及最后一次给药后1周内避免哺乳。

　　用法与剂量

　　- Gomekli的推荐剂量为2 mg/m²，每日两次口服（间隔约12小时），在每个28天周期的前21天服用，可与或不与食物同服。

　　- 剂量可根据不良反应进行调整，最大剂量为每日两次4 mg。

　　- 如果漏服，请跳过错过的剂量，并在下一次预定时间正常服药。如果服药后呕吐，请勿补服，按原计划服用下一剂。

　　剂型与服用方法

　　- 胶囊：用饮用水整粒吞服，每次服用1粒胶囊，不可打开或咀嚼。

　　- 片剂：可用饮用水整片吞服，或分散在水中制成口服悬浮液后服用。

　　请严格按照医生的指示使用Gomekli。如果出现副作用，医生可能会调整剂量、暂停或永久停止治疗。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。