一项新的3期开放标签研究显示，对于12岁以下的严重血友病A儿童，每周一次的efanesoctocog alfa预防性治疗可显著降低出血事件。

　　该研究共招募了74名男性患儿，他们接受了为期52周的efanesoctocog alfa治疗。结果显示，无患者出现第VIII因子抑制剂，且大多数不良事件均不严重，未报告与药物相关的严重不良事件。

　　在接受治疗的患儿中，中位数和基于模型的平均年出血率非常低。值得注意的是，64%的患儿未发生治疗后出血事件，88%未发生自发性出血事件，82%未发生关节出血事件。而在发生的出血事件中，95%在单次注射efanesoctocog alfa后得到缓解。

　　此外，给药后3天内，患儿体内的第VIII因子平均活性超过40 IU/分升，这一水平被视为正常至接近正常范围。给药后近7天内，第VIII因子平均活性仍维持在10 IU/分升以上。

　　研究人员表示，efanesoctocog alfa的预防性使用可使第VIII因子活性在长时间内维持在有效水平，从而有效预防出血，且药物安全性良好。这一发现为严重血友病A儿童提供了新的治疗选择。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】