Blinatumomab治疗唐氏综合症患者中的B前体急性淋巴细胞白血病有怎样的效果?

作者: 医学编辑李可艾 2024-06-19

  Blinatumomab(Blincyto)在治疗唐氏综合症(DS)患者中的B前体急性淋巴细胞白血病(B-ALL)方面展现出了显著的效果。

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  改善MRD清除率:

  在ALLTogether1 DS研究中,使用blinatumomab进行巩固治疗的唐氏综合症B-ALL患者的无法检测的微小残留病(MRD)发生率高于使用化疗的患者。在第1个周期结束时,blinatumomab组的不可检测MRD率达到了91%,显著高于历史对照化疗组的61%。

  无事件生存率和总生存率:

  在中位随访时间为15个月的队列中,未观察到死亡、复发或继发性癌症,因此无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)均为100%。

  不良反应(AE)发生率:

  与化疗相比,blinatumomab的不良反应发生率较低。特别是3/4级AE的发生率在blinatumomab组为39.4%,而化疗组为77.3%。

  癫痫发作率:

  虽然在blinatumomab组中观察到10岁以上患者的癫痫发作率较高(18.2%),但10岁及以下患者的癫痫发作率并不高(4.2%)。研究人员已调整支持治疗以减少癫痫发作的风险。

  研究结论和展望:

  ALLTogether1 DS研究的结果表明,blinatumomab在改善唐氏综合症B-ALL患者的MRD清除率方面优于传统化疗,且不良反应发生率较低。然而,对于10岁以上患者,癫痫发作率较高,需要进一步的预防和管理措施。

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