Duvyzat（givinostat）是一种新型处方药，最近被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

　　欧洲药品管理局（EMA）申请情况：Italfarmaco已于2023年9月提交了givinostat的营销授权申请（MAA），目前正在进行监管审查。

　　Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂。

　　作用原理：针对营养不良的肌肉组织中HDAC活性失调（DMD中肌营养不良蛋白缺乏的直接后果），通过抑制HDAC病理性过度活动，减轻导致肌肉损伤的一系列事件，从而可能减缓与DMD相关的肌肉退化进展。

　　Duvyzat是美国批准的第八种治疗DMD的疗法，也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非类固醇药物。

　　该药物已获得FDA的优先审查、孤儿药和罕见儿科疾病指定。

　　Duvyzat（givinostat）作为一种新型HDAC抑制剂，为DMD患者提供了一种新的治疗选择，有望减缓疾病的进展并改善患者的生活质量。

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