LYFGENIA适用于治疗12岁或以上患有镰状细胞病且有血管闭塞事件(VOE)病史的患者。

　　LYFGENIA有哪些使用限制？

　　用LYFGENIA治疗后，具有α-地中海贫血特征(α3.7/α3.7)的患者可能会出现贫血伴红细胞发育不良，可能需要长期红细胞输注。尚未在有两个以上α-珠蛋白基因缺失的患者中进行LYFGENIA的研究。

　　黑框警告：血液恶性肿瘤

　　接受LYFGENIA治疗的患者曾发生血液恶性肿瘤。至少每6个月通过全血细胞计数以及在第6、12个月和必要时进行整合位点分析来密切监测患者是否存在恶性肿瘤证据。

　　血液系统恶性肿瘤

　　接受LYFGENIA治疗的患者曾发生血液恶性肿瘤。包括：急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)。

　　延迟血小板植入

　　LYFGENIA观察到血小板植入延迟。对于长期血小板减少的患者，血小板植入前出血风险会增加，并且在植入后出血风险可能会持续。

　　中性粒细胞植入失败

　　LYFGENIA治疗后存在中性粒细胞植入失败的潜在风险。中性粒细胞植入失败定义为输注LYFGENIA后第43天在不同天获得的连续三个绝对中性粒细胞计数(ANC)≥0.5×10 9个细胞/L。监测中性粒细胞计数直至实现植入。如果接受LYFGENIA治疗的患者发生中性粒细胞植入失败，请使用CD34+细胞的备份收集提供救援治疗。

　　插入性肿瘤发生

　　LYFGENIA治疗后存在慢病毒载体介导的插入性肿瘤发生的潜在风险。

　　海得康为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，如需买药，可自行出国就医。海得康医学顾问电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片若有侵权，请联系删除。】