2023年2月，美国食品和药物管理局(FDA)批准LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel)，也称为lovo-cel，治疗有血管闭塞事件(VOE)病史的12岁及以上患者的镰状细胞病。LYFGENIA是一种一次性基因疗法，有可能解决血管闭塞事件，并且经过定制设计，治疗镰状细胞病的根本原因。

　　镰状细胞病是一种复杂的进行性遗传病，与不可预测的、使人衰弱的血管闭塞事件(VOE)相关。在镰状细胞病中，红细胞（RBC）中高浓度的镰状血红蛋白（HbS）导致红细胞变得畸形、粘稠和僵硬，寿命缩短，急性表现为溶血性贫血，血管病变和血管闭塞。

　　LYFGENIA的工作原理是将功能性β-珠蛋白基因永久添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中。成功植入后，预计会持久产生具有抗镰状化特性的成人血红蛋白（HbA T87Q ）。HbA T87Q与野生型HbA具有相似的氧结合亲和力，限制红细胞镰状化，并有可能减少血管闭塞事件(VOE)。

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