Pombiliti+Opfolda麦格司他miglustat是一种双成分疗法，由cipaglucosidase组成，这是一种富含双M6P的rhGAA，可促进通过M6P受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成酶最活跃形式的能力，口服酶稳定剂miglustat旨在减少血液中酶活性的损失。

　　适应症和用途

　　POMBILITI与Opfolda麦格司他miglustat联合适用于治疗体重≥40kg且经当前酶替代疗法(ERT)治疗未见改善的晚发庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）成年患者。

　　安全信息

　　包括过敏反应在内的超敏反应：应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的过敏反应，应立即停用POMBILITI并开始适当的治疗。

　　输液相关反应（IAR）：如果发生严重IAR，请立即停用POMBILITI并开始适当的治疗。

　　易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易受液体容量超负荷的患者，或患有急性基础呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在POMBILITI输注期间可能面临心脏或呼吸状况严重恶化的风险。

　　胚胎-胎儿毒性：POMBILITI与Opfolda麦格司他miglustat联合用药在怀孕期间是禁忌的。可能导致胚胎-胎儿伤害。告知具有生殖潜力的女性对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次给药后至少60天内使用有效的避孕措施。

　　POMBILITI与Opfolda麦格司他miglustat联合用药最常见的不良反应是：头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】