PXL770治疗常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)获授孤儿药资格！
2022-10-25
2022年10月，FDA授予PXL770孤儿药指定(ODD)，治疗常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)患者。PXL770是一种新型的、一流的直接腺苷一磷酸活化蛋白激酶（AMPK）激活剂。
常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是一种遗传形式的慢性肾脏疾病，ADPKD的病理生理学涉及肾脏代谢的改变，在ADPKD中，充满液体的囊肿在两个肾脏中发展和扩大，最终导致肾功能衰竭。其他并发症和临床表现包括：腹痛、泌尿系统症状、肝囊肿和心血管疾病。超过50%的ADPKD患者会在50岁时出现肾衰竭。AMPK激活是其中一种治疗方法。PXL770是一流的直接单磷酸腺苷活化蛋白激酶(AMPK)激活剂。AMPK是多种代谢途径的中心调节剂，可控制脂质代谢、葡萄糖稳态和炎症。
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【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】
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