胃肠间质瘤是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，该疾病可发生于消化道任何部位，胃是主要的病变部位，占胃肠间质瘤的50%~60%。

　　约有5％-6％的原发胃肠道间质瘤病例是由PDGFRA D842V突变导致，是最常见的PDGFRA外显子18突变。

　　对于基因检测结果显示PDGFRA第18外显子突变者，可行阿伐替尼（avapritinib）靶向治疗.

　　NMPA已批准阿伐替尼用于PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者的治疗。

　　该适应证在美国和欧盟也已被批准。

　　在中国批准是基于一项临床研究，评估阿伐替治疗不可切除或转移性晚期晚期间质瘤患者的效果。在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率为62.5％。该药总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级。

　　靶向药物阿伐替尼的上市开启了基于基因分型的gist精准治疗新时代。

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