新药丨C5抑制剂Ultomiris治疗阵发性夜间血红蛋白尿儿童和青少年！

作者： 海得康官网电话：4000019769 2021-09-06

　　2021年9月，欧盟委员会（EC）批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。

　　此次欧盟批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。