ALK-001（C20-D3-维生素A）治疗斯特格氏病，什么是斯特格氏病？ALK-001有什么作用？

作者： 海外新特药资讯 2021-07-15

　　2021年7月，美国FDA已授予ALK-001（C20-D3-维生素A）治疗斯特格氏病(Stargardt's Disease，STGD)的突破性疗法认定（BTD）。

　　ALK-001（C20-D3-维生素A）是一种化学修饰的维生素A，用于治疗多种视网膜退行性疾病。该药每天服用一次，临床资料表明，ALK-001可以安全地延缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉循环。

　　斯特格氏病是一种进行性遗传性视网膜退行性疾病，可引起不可逆转的视力丧失，导致失明。这是一种罕见而严重的疾病，症状通常始于儿童或青少年时期，几乎每个确诊为这种疾病的患者都会成为法定盲人（legally blind）。

　　FDA授予ALK-001 BTD，是基于对2期双盲随机安慰剂对照临床试验数据的审查。

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