Ultomiris 100mg/mL制剂用于aHUS和PNH患者，可减少治疗时间！
作者：
海得康海外新特药资讯
2020-10-14
Alexion（一家致力于罕见病新药研发的生物制药）公司近日宣布，美国FDA批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：
（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；
（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。
Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。
PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官（主要是肾脏）造成渐进性损害。aHUS2患者对成人和儿童均有影响，病情危重，通常需要在重症监护室接受支持性护理，包括透析。在许多病例中，aHUS和PNH的预后都很差，因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。
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