近日，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的快速通道资格（FTD），具体为：新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。

　　就在上周末，FDA还授予了paxalisib治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格（ODD），包括儿童恶性肿瘤DIPG。

　　paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。

　　胶质母细胞瘤是原发性脑癌中最常见、最具侵袭性的一种类型。二十多年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者没有任何新的药物治疗。

　　今年4月初，Kazia（一家专注于肿瘤学的生物技术公司，致力于开发创新的抗癌药物）公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性等。结果显示：

　　（1）paxalisib辅助治疗的中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。

　　（2）paxalisib辅助治疗的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有利结果。

　　（3）接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。

　　（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。

　　该研究的进一步数据预计将在2020财年下半年公布，最终数据预计将在2021财年上半年公布。