针对自身免疫性疾病(AD)及自身炎症性疾病(AID)相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)(简称AD/AID-HLH)的儿童患者,当前治疗领域尚缺乏统一标准。尽管糖皮质激素(GCs)作为主流治疗手段,但仍有37.9%至61%的患者无法实现HLH的有效控制,凸显了探索新型治疗方案的紧迫性。为此,我们开展了一项回顾性、单中心研究,旨在评估以鲁索替尼(RUX)为基础的AD/AID-HLH儿童治疗方案。
本研究中,患者首先接受RUX单药治疗,若病情未得到有效控制,则依次加用甲泼尼龙、依托泊苷等其他治疗药物。共纳入26名患者,中位随访时间达23.9个月,其中15名患者既往已接受过治疗。采用基于RUX的治疗方案后,第8周的总体缓解率高达96.2%,其中92.3%的患者实现了完全缓解(CR),3.9%的患者达到部分缓解。此外,2年总生存率为96.2%(95%置信区间:80.4%至99.9%)。
在RUX单药治疗阶段,46.1%的患者以CR作为最佳治疗反应,且RUX的中位首次反应时间仅为2天。尽管如此,仍有53.8%的患者需要额外使用GCs,23.1%的患者需接受依托泊苷化疗。值得注意的是,所有观察到的不良事件均处于可控且可接受范围内。
本研究结果有力支持了以RUX为基础的治疗方案在AD/AID-HLH儿童患者中的有效性与安全性,为这一难治性疾病提供了新的治疗思路和希望。
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