他泽司他治疗晚期上皮样肉瘤的临床疗效，药品价格多少

时间：2024-09-04 作者：医学编辑陈筱曦阅读

　　他泽司他（tazemetostat）作为一种甲基转移酶抑制剂和抗肿瘤药，在治疗晚期上皮样肉瘤方面展现出了显著的临床疗效。以下将从药物机制、临床试验数据、安全性等方面提供详细支持。

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　　一、药物机制

　　他泽司他是一种口服、强效的EZH2（组蛋白赖氨酸甲基转移酶）抑制剂。EZH2在多种癌症中异常激活，导致控制细胞增殖的基因失调，进而促进癌细胞的快速生长。他泽司他通过抑制EZH2的酶活性，阻断组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）的甲基化，从而恢复抑癌基因的表达，抑制癌细胞的增殖并促进癌细胞死亡或分化，最终达到抗肿瘤的效果。

　　二、临床试验数据

　　1. 关键性II期临床试验

　　· 患者群体：纳入62名转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者，这些患者均存在INI1蛋白表达缺失。

　　· 治疗方案：患者每日两次口服他泽司他800mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　· 主要疗效结局指标：总缓解率（ORR）。

　　· 研究结果：

　　· ORR为15%，其中1.6%的患者达到完全缓解，13%的患者达到部分缓解。

　　· 在9个有反应的患者中，6个（67%）患者的反应持续6个月或更长时间。

　　· 中位随访时间为14个月，中位缓解持续时间尚未达到（部分患者的缓解持续时间超过24个月）。

　　这些数据表明，他泽司他在治疗晚期上皮样肉瘤方面具有显著的疗效，能够为这部分患者带来新的治疗希望。

　　他泽司他在治疗期间的安全性也得到了充分的评估。虽然一些患者可能会出现中等程度的暂时性血清酶升高，但并未观察到与临床上明显的急性肝损伤伴黄疸的病例相关。常见的副作用包括疲倦、恶心、呕吐、食欲不振、便秘等，这些副作用通常可以通过合理的休息、调整饮食结构或药物剂量等方式得到缓解。

　　综上所述，他泽司他作为一种EZH2抑制剂和抗肿瘤药，在治疗晚期上皮样肉瘤方面展现出了显著的临床疗效和良好的安全性。其通过抑制EZH2酶活性，恢复抑癌基因表达，从而抑制癌细胞增殖并促进癌细胞死亡或分化。临床试验数据表明，他泽司他能够显著提高晚期上皮样肉瘤患者的总缓解率，并延长部分患者的缓解持续时间。同时，其安全性也得到了充分的验证，为患者提供了一种新的治疗选择。

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