Veopoz中文名，CHAPLE病新药帕泽利单抗pozelimab上市，治疗效果如何？

　　2023年8月，美国食品和药物管理局(FDA)批准Veopoz帕泽利单抗pozelimab治疗患有CHAPLE病（也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病）的成人以及1岁及以上儿科患者。

　　Veopoz帕泽利单抗pozelimab治疗3至19岁CHAPLE病患者中的疗效和安全性如何？

　　一项研究纳入10名中位年龄8.5岁(3至19岁)CHAPLE病患者，

　　第1天，患者接受单次负荷剂量的波泽利单抗30mg/kg静脉注射，随后每周皮下注射基于体重的波泽利单抗剂量。

　　所有10名患者在第12周时血清白蛋白和血清IgG浓度均达到正常化，并在至少72周的治疗中维持这些浓度。10名患者中有5名在治疗前48周内总共接受了60次白蛋白输注。在开始治疗后的48周内，一名患者接受了1次白蛋白输注。10名患者中的9名在治疗前48周内总共住院268天。在开始治疗后的48周内，两名患者总共住院7天。

　　Veopoz帕泽利单抗pozelimab最常见不良反应包括：上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。

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