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新药丨C5抑制剂Ultomiris治疗阵发性夜间血红蛋白尿儿童和青少年！时间：2021-09-06 2021年9月，欧盟委员会（EC）批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。 此次欧盟批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问：400-001-9769，15600654560（微信同号）。
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