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VX-445/tezacaftor/ivacaftor新药治疗囊性纤维化在美申请上市,效果如何?时间：2019-08-08 近日，Vertex制药公司公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者。 囊性纤维化（CF）是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。 基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究，另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示，主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中，三联疗法的耐受性良好。 有预测，这款三联疗法有望将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，由多年医药背景的海归人员创办，帮助国内患者咨询更好的治疗药物。 海得康不卖药。可以为国内患者提供出国一站式就医服务，海得康经过多番实地考察与印度大型医院：FORTIS富通医院和MEDANTA医院，孟加拉阿波罗医院等建立了官方合作关系。患者朋友出国就医取药回国后海得康海归医学博士团队仍会继续跟踪治疗效果，答疑解惑。海得康医学顾问电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。
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