靶向抗癌药Turalio（pexidartinib胶囊剂）2019年8月初喜获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。TGCT是一种罕见的肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，该肿瘤很少有恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害。
需要注意的是，Turalio药物标签中附有一则黑框警告，提示医疗保健专业人员和患者关于严重和潜在致命肝损伤风险。开始治疗前，医疗保健专业人员应监测患者肝脏检查，治疗期间应按规定时间间隔监测。如果肝脏测试变得异常，Turalio用药可能需要中断、减少剂量、或永久停止，取决于肝脏损伤严重程度。Turalio仅通过Turalio风险评估和缓解策略（REMS）计划提供。服用Turalio治疗的患者中，最常见副作用为乳酸脱氢酶(LDH)升高、天冬氨酸转氨酶(AST)升高、头发颜色变浅、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、胆固醇升高。
FDA建议，医疗保健专业人员应告知育龄女性以及有生育潜力的女性伴侣的男性，在使用Turalio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Turalio，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。Turalio必须配发一份患者用药指南，其中描述了有关药物用途和风险的重要信息。
Turalio的活性药物成分为pexidartinib，由第一三共的小分子结构指导研发中心Plexxikon公司发现，这是一种新型口服小分子，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。此外，pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。
2019年1月31日，美国临床肿瘤学会（ASCO）将“罕见癌症治疗进展”认定为“年度进展”，并将pexidatinib选为5大罕见疾病治疗进展之一，称其为治疗TGCT的首个有希望的疗法。
FDA批准Turalio，基于关键性III期研究ENLIVEN数据。这是在TGCT患者中评估一种系统性疗法的首个安慰剂对照研究，共入组120例患者，其中59例接受安慰剂治疗，主要疗效终点是治疗25周后分析的总缓解率（ORR）。数据显示，采用实体瘤缓解评估标准v1.1评估，治疗第25周，口服pexidartinib治疗组ORR为38%，安慰剂组为0%，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。pexidartinib治疗组中，完全缓解率（CR）为15%病、部分缓解率（PR）为23%。在病情实现缓解的23例患者中，最低随访6个月，有22例患者维持缓解≥6个月。在13例最低随访12个月的患者中，所有患者维持缓解≥12个月。
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